Bilim insanları, gen düzenleme aracı olan CRISPR yöntemini genetik körlüğü tedavi etmek için ilk kez bir hastanın vücudunda denediler. ABD'deki Oregon Sağlık ve Bilim Enstitüsü'nden bir ekip, CRISPR yöntemini doğrudan hastanın gözüne uyguladı.

Araştırmacılar, CRISPR aracının düzenlenmiş DNA parçalarını doğrudan hastanın göz küresine üç damla sıvı ile enjekte etti. Uygulanan tedavinin çocukluk dönemlerinin erken zamanlarında körlüğe neden olan Leber konjenital amorozisi (LCA) adı verilen ve nadir görülen bir genetik hastalığı tersine çevirmesi bekleniyor.

Tedaviyi geliştiren biyoteknoloji şirketlerinden biri olan Editas Medicine'ın baş bilimsel yetkilisi Charles Albright, “Gerçek anlamda kör olan insanların görmelerini sağlama potansiyeline sahibiz. İçeri girip DNA'yı değiştirecek yepyeni bir ilaç geliştirebileceğimizi düşünüyoruz.” şeklinde konuştu.

Bazı genetik durumlar, mutasyona uğramış genin düzenlenmesinden ziyade gen terapisi ile tedavi edilebilirken, Leber konjenital amaurozisi görülen hastalar bu noktada şanssızdı. Hastalıkla ilişkili gen değiştirilemeyecek kadar büyük olduğundan, doktorlar hatalı mutasyonu düzenlemek için CRISPR yöntemine başvurdu.

Doktorların ilk deneyin işe yarayıp yaramadığını öğrenmesi yaklaşık bir ay sürecek. Ekip, deney başarılı olurlarsa, aralarında yetişkinler ve çocukların da bulunduğu 18 kişiye daha tedaviyi uygulamayı planlıyorlar.

Kaynak: Webtekno